2020年7月7日、米国食品医薬品局（FDA）は、デシタビンとセダズリジンを組み合わせた飲み薬「INQOVI」を、成人の骨髄異形成症候群（MDS）と慢性骨髄単球性白血病（CMML）の治療薬として承認しました。未治療・既治療のどちらの患者さんも対象です。
点滴と同じくらいの薬の量を飲み薬で
デシタビンは、がん細胞の遺伝子の働き方に作用する「脱メチル化薬」で、これまでは点滴で投与されてきました。飲み薬にすると体内ですぐ分解されてしまうことが課題でしたが、セダズリジンがこの分解を防ぐことで、飲み薬として使えるようになりました。承認の根拠となった試験のうち、133人が参加した試験では、5日間の体内の薬の量（AUC）が点滴のデシタビンとほぼ同じ（幾何平均比99％）であることが確認されました。この試験の完全奏効率は21％、完全奏効の持続期間の中央値は7.5カ月でした。80人が参加したもう一つの試験では、完全奏効率は18％でした。いずれの試験でも、輸血が必要だった患者さんの一部で輸血が不要になったと報告されています。
通院の負担を軽くする選択肢に
服用方法は、28日を1サイクルとし、1日目から5日目まで1日1錠を空腹時に飲むというものです。主な副作用には、疲労感、便秘、出血、筋肉痛、口内炎、吐き気、発熱性好中球減少などがあります。CMMLは高齢の方に多い病気で、点滴のために何日も続けて通院することは大きな負担でした。自宅で飲める選択肢が加わることは、生活の質を保ちながら治療を続けるうえで意味のある前進です。なお、これは米国での承認で、日本での承認状況とは異なります。
出典：FDA「FDA approves oral combination of decitabine and cedazuridine for myelodysplastic syndromes」
毎日のように通院して点滴を受けるのは、体力的にもご家族の付き添いの面でも大変ですよね。飲み薬という選択肢が増えるのは、高齢の患者さんにとって特にうれしいことだと思います。日本での治療については主治医にご相談ください。